PNH Patient Registry

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La hemoglobinuria paroxística nocturna (paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH) es una enfermedad rara de la sangre que provoca que los glóbulos rojos se desintegren. La PNH se caracteriza por la destrucción de los glóbulos rojos (anemia hemolítica), coágulos de sangre (trombosis) y deterioro de la función de la médula ósea (no se produce una cantidad suficiente de los tres componentes de la sangre). La PNH afecta a entre 1 y 1.5 personas por cada millón en la población. Puede aparecer a cualquier edad y en cualquier raza o sexo. Se diagnostica con mayor frecuencia cuando las personas están en los 30 y los 40 años. La anemia aplásica es el único factor de riesgo conocido para presentar PNH y las personas que tienen PNH pueden compartir síntomas con los pacientes que tienen anemia aplásica, por ejemplo, recuentos bajos de células sanguíneas. El tratamiento para la PNH varía en función de la gravedad de los síntomas. El registro de pacientes con PNH está disponible en inglés y en español.

¿Qué es un registro de pacientes?

Un registro de pacientes es un sistema de datos en línea que reúne, guarda y recupera datos de los pacientes de manera sistemática para hacer análisis en los estudios de investigación.

El objetivo principal del registro mundial de pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH) es llevar a cabo un estudio de evolución natural que permitirá comprender de manera más completa la PNH, cómo evoluciona y cómo avanza con el paso del tiempo. Otros objetivos del registro incluyen los siguientes:

• Proporcionar una plataforma en línea conveniente para que los participantes (o los cuidadores) comuniquen casos de PNH.
• Desarrollar un registro de comunicaciones dentro del registro mundial de pacientes con PNH (por ejemplo, notificar a los pacientes de los estudios de investigación y ensayos clínicos).
• Caracterizar y describir a la población mundial con PNH en conjunto con el fin de mejorar la comprensión de la prevalencia y del fenotipo de la enfermedad, así como el índice de evolución de las características de la enfermedad.
• Ser un recurso de identificación de casos que puedan usar los investigadores que busquen estudiar la fisiopatología de la PNH, reunir los resultados de las intervenciones de manera retrospectiva y diseñar ensayos prospectivos de tratamientos nuevos.

El registro es propiedad de Aplastic Anemia and MDS International Foundation (AAMDSIF), que es la organización de la salud sin fines de lucro más importante del mundo que se dedica a apoyar a los pacientes y a las familias que viven con anemia aplásica, síndrome mielodisplásico (myelodysplastic syndrome, MDS), hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH) y enfermedades relacionadas de insuficiencia de la médula ósea. La fundación ofrece respuestas, apoyo y esperanza a miles de pacientes y a sus familias en todo el mundo. El registro está alojado en National Organization for Rare Disorders, Inc. (NORD®), una organización independiente y sin fines de lucro de defensa de pacientes que se enfoca en las personas con enfermedades raras y a las organizaciones que les prestan servicios.

¿Qué tipos de datos se reunirán en el registro mundial de pacientes con PNH? ¿Los datos están seguros?

En el registro mundial de pacientes con PNH se reúnen datos sobre los temas siguientes:

• Datos sociodemográficos.
• Antecedentes médicos y diagnóstico.
• Tratamiento y avance de la enfermedad.
• Manejo de la atención.
• Calidad de vida.

Después de completar las encuestas iniciales, los participantes también pueden elegir recibir una tarjeta de regalo digital por un total de $75 USD como agradecimiento por su participación.

El registro mundial de pacientes con PNH sigue estrictas pautas gubernamentales para garantizar que se proteja la información de los pacientes. La plataforma se brinda mediante HTTPS, lo que significa que los datos se encriptan cuando se envían del navegador del usuario a los servidores de NORD. Los datos también se guardan encriptados en la base de datos de NORD (datos estáticos). Asimismo, las comunicaciones entre el servidor de la aplicación de la plataforma del registro y la base de datos están encriptadas. Como sucede con cualquier tipo de información que alguien proporciona de forma electrónica, hay una probabilidad muy poco común de que la privacidad pudiera verse comprometida. Sin embargo, el registro y las medidas de seguridad reducen al mínimo las probabilidades de que esto ocurra.

Haga clic aquí para obtener una lista de las preguntas frecuentes. Haga clic aquí para conocer las preguntas frecuentes sobre nuestro programa de tarjeta de regalo de agradecimiento.

El registro mundial de pacientes con PNH es una iniciativa de colaboración entre AAMDSIF y NORD que cuenta con el respaldo de los socios de la industria, Apellis Pharmaceuticals, Inc., Genentech, Inc. y Novartis.